Pila Pharma AB (”Pila Pharma” eller ”Bolaget”) meddelade den 16 april år 2026 att den systemiska exponeringen av XEN-D0501 i de obesa råttorna i Bolagets prekliniska studier var mycket låg, och att detta sannolikt förklarar den uteblivna effekten på kroppsvikt som rapporterades i januari år 2026. Bolaget uppger att det vid dessa låga exponeringsnivåer inte är möjligt att dra några slutsatser om effekten av XEN-D0501 på kroppsvikt eller övriga parametrar. Pila Pharma meddelar att Bolaget avser att fortsätta som planerat mot en klinisk studie inom obesitas med Bolagets nuvarande tablettformulering, där god exponering redan har demonstrerats hos människa, och att studien förväntas utvärdera högre doser och längre behandlingsduration än vad som tillämpats i de prekliniska studierna.
- Exponeringsdata bekräftar: de uteblivna viktminskningsresultaten i januari år 2026 berodde sannolikt på otillräcklig läkemedelsexponering till följd av den ändrade formuleringen, inte på brist på effekt. Detta reducerar osäkerheten kring utvecklingsplanen.
- Bolaget betecknar utfallet som ett falskt negativt resultat och planerar att fortsätta klinisk utveckling inom obesitas, vilket nu bedöms göras till lägre risk än om exponeringen i de obesa råttorna hade varit tillräcklig, något som vi anser är positivt utifrån ett värderingsperspektiv.
- Den planerade kliniska studien inom obesitas förväntas utvärdera högre doser och längre behandlingsduration med en formulering där god exponering i människor redan är testad, varigenom exponeringsrisken är låg.
- Pila Pharma bedöms vara finansierade för att genomföra en klinisk fas Ib/IIa-studie inom obesitas.
Analyst Groups syn på nyheten
Nyheten om att råttorna i den prekliniska studien hade låg exponering av XEN-D0501 bedöms minska osäkerheten i Pila Pharmas obesitasprogram. Den centrala frågan efter de preliminära studieresultaten i januari år 2026 var huruvida den uteblivna viktminskningen i de obesa råttorna berodde på brist på effekt hos XEN-D0501 eller på bristande läkemedelsexponering till följd av den ändrade formuleringen, där det senare nu har bekräftats. Detta medför att den kliniska utvecklingen kan fortgå med en lägre riskprofil jämfört med om den prekliniska studien inte hade visat effekt trots exponering, vilket är positivt för värderingen. I den planerade kliniska studien förväntas en tablettformulering med tidigare dokumenterad god humanexponering genom Bolagets proprietära formulering, vilket reducerar exponeringsrisken i den studien.
Bakgrund till nyheten – tidigare genomförda prekliniska studier
Bakgrunden till nyheten är att Pila Pharma i december år 2025 initierade prekliniska studier i samarbete med CRO:n Gubra, i syfte att uppnå prekliniskt proof-of-concept för XEN-D0501 i obesa råttor. Inför studiestart ändrades formuleringen från den som tidigare framgångsrikt tillämpats i Bolagets 13-veckors toxikologistudie, till en formulering väl etablerad hos Gubra, då de obesa råttorna inte tolererade den ursprungliga formuleringen, vilket introducerade en exponeringsosäkerhet. I januari år 2026 rapporterade Pila Pharma att studierna var färdigställda utan påverkan på kroppsvikt, men med exponeringsdata ännu utestående. Pila Pharma meddelade i samband med detta även att Bolaget hade tecknat avtal med en ny klinisk CRO för att förbereda ansökan om klinisk prövning inom obesitas, vilket tydde på fortsatt klinisk utvecklingen oaktat resultaten i den prekliniska studien.
De prekliniska studierna ledde likväl inte till det proof-of-concept som från början var målet med studien, att demonstrera effekt på kroppsvikt i en etablerad djurmodell innan övergång till klinisk fas. Givet att exponeringen var otillräcklig i studien har detta prekliniska proof-of-concept inte erhållits, och Pila Pharma går nu direkt till klinisk fas utan detta underlag. Analyst Group bedömer att detta innebär en något förhöjd riskprofil jämfört med en situation där preklinisk effekt hade bekräftats, men att den låga exponeringen av XEN-D0501 utifrån rådande läge sammantaget är positiv i den meningen att den centrala osäkerhetsfaktorn om effektpotentialen kvarstår öppen snarare än att ha vederlagts.
Den kliniska vägen framåt – flera valmöjligheter
Beträffande den kliniska vägen framåt estimerar Analyst Group att kostnaden för en klinisk fas Ib/IIa-studie inom obesitas uppgår till ca 17 MSEK. Med en kombinerad kassa om ca 19,3 MSEK vid utgången av december år 2025 och ca 5,4 MSEK tillfört från teckningsoptionerna av serie TO2 i februari år 2026 bedöms Bolaget ha kapital för att initiera och genomföra en klinisk studie inom obesitas. En parallell acceleration som även innefattar en studie inom typ 2-diabetes, vilket är Analyst Groups estimerade utvecklingsplan i vår senaste aktieanalys, bedöms dock kräva ytterligare externt kapital.
En studie inom endast obesitas förväntas således innebära fördelen att genomföra ytterligare klinisk utveckling med befintligt kapital, medan en parallell utveckling av obesitas och typ 2-diabetes skulle accelerera den kliniska utvecklingen och därmed potentiellt snabbare skapa ett mer attraktivt paket för en potentiell partner, men där ytterligare externt kapital då skulle behövas för att genomföra studierna. Analyst Group förväntar sig mer information om prioriteringar i den fortsatta kliniska utvecklingen och kapitalbehov vid en kommande presentation eller kapitalmarknadsdag som Pila Pharma tidigare har aviserat.
Sammanfattningsvis bekräftar dagens besked att de prekliniska resultat som presenterades i januari år 2026 utgjorde ett falskt negativt utfall, och att XEN-D0501:s effektpotential inom obesitas ännu inte har prövats under adekvata exponeringsbetingelser. Analyst Group bedömer att nyheten tar bort osäkerheten kring obesitasprogrammet och möjliggör fortsatt klinisk utveckling till lägre risk än om utfallet varit tvärtom. Den kliniska studien förväntas genomföras med en befintlig formulering där god humanexponering redan är dokumenterad, där studien planeras att utvärdera högre doser och längre behandlingsduration.
Analyst Group Comments on Pila Pharma’s Confirmation That Low Exposure of XEN-D0501 Plausibly Resulted in the Absence of Effects in Preclinical Obesity Studies
Pila Pharma AB (”Pila Pharma” or ”the Company”) announced on 16 April 2026 that the systemic exposure of XEN-D0501 in the obese rats in the Company’s preclinical studies was very low, and that this plausibly explains the lack of effect on body weight reported in January 2026. The Company states that at these low exposure levels it is not possible to draw any conclusions about the effect of XEN-D0501 on body weight or other parameters. Pila Pharma announces that it intends to proceed as planned towards a clinical trial in obesity using the Company’s current tablet formulation, for which good exposure has already been demonstrated in humans, and that the study is expected to evaluate higher doses and longer treatment duration than applied in the preclinical studies.
- Exposure data confirmed: the absence of weight loss effects reported in January 2026 was plausibly attributable to insufficient drug exposure resulting from the change in formulation, not to lack of efficacy. This reduces the uncertainty surrounding the development plan.
- The Company characterises the outcome as a false negative result and plans to continue clinical development in obesity, which is now assessed to proceed at lower risk than would have been the case had exposure in the obese rats been adequate, something that we argue is a positive from a valuation perspective.
- The planned clinical study in obesity is expected to evaluate higher doses and longer treatment duration using a formulation in which good human exposure has already been demonstrated, thereby reducing exposure risk.
- Pila Pharma is assessed to be funded to conduct a clinical Phase Ib/IIa study in obesity.
Analyst Group’s View on the Announcement
The confirmation that the rats in the preclinical study had low exposure to XEN-D0501 is assessed to reduce the uncertainty surrounding Pila Pharma’s obesity programme. The central question following the preliminary study results in January 2026 was whether the absence of weight loss in the obese rats was attributable to a lack of efficacy of XEN-D0501 or to insufficient drug exposure resulting from the change in formulation, with the latter now having been confirmed. This means that clinical development can proceed with a lower risk profile compared to a scenario in which the preclinical study had shown no effect despite adequate exposure, which is positive for the valuation of the Company. The planned clinical study is expected to use a tablet formulation with previously documented good human exposure through the Company’s proprietary formulation, which reduces the exposure risk in that study.
Background to the News – Previously Conducted Preclinical Studies
The background to today’s news is that Pila Pharma initiated preclinical studies in collaboration with CRO Gubra in December 2025, with the aim of achieving preclinical proof-of-concept for XEN-D0501 in obese rats. Ahead of study initiation, the formulation was changed from the one previously applied successfully in the Company’s 13-week toxicology study to a formulation well established at Gubra, as the obese rats did not tolerate the original formulation, which introduced an exposure uncertainty. In January 2026, Pila Pharma reported that the studies had been completed without any effect on body weight, while exposure data remained outstanding. The Company simultaneously announced that it had entered into an agreement with a new clinical CRO to prepare an application for a clinical trial in obesity, indicating a continued commitment to clinical development regardless of the preclinical study outcome.
The preclinical studies did not, however, yield the proof-of-concept that was the original objective of the programme, namely to demonstrate an effect on body weight in an established animal model prior to advancing to clinical phase. Given that exposure was insufficient, this preclinical proof-of-concept has not been obtained, and Pila Pharma is now advancing directly to clinical development without this underpinning. Analyst Group assesses that this represents a somewhat elevated risk profile compared to a scenario in which preclinical efficacy had been confirmed, but considers the low exposure of XEN-D0501 to be positive on balance in the current situation, in that the central uncertainty regarding efficacy potential remains open rather than having been refuted.
The Clinical Path Forward – Multiple Options Available
Regarding the clinical path forward, Analyst Group estimates the cost of a clinical Phase Ib/IIa study in obesity at approximately SEK 17m. With a combined cash position of approximately SEK 19.3m at the end of December 2025 and approximately SEK 5.4m added from the TO2 warrants in February 2026, the Company is assessed to have sufficient capital to initiate and complete a clinical study in obesity. A parallel acceleration that also encompasses a study in type 2 diabetes, which is the development plan estimated in Analyst Group’s most recent equity research report, is however assessed to require additional external capital.
Conducting a study in obesity alone is therefore expected to offer the advantage of achieving further clinical development within existing capital, whereas a parallel development of obesity and type 2 diabetes would accelerate the overall clinical programme and potentially more rapidly create a compelling data package for a prospective partner, albeit requiring additional external capital to execute. Analyst Group expects further information on clinical development priorities and capital requirements at a future presentation or capital markets day previously announced by Pila Pharma.
In summary, today’s announcement confirms that the preclinical results presented in January 2026 constituted a false negative outcome, and that the efficacy potential of XEN-D0501 in obesity has not yet been tested under adequate exposure conditions. Analyst Group assesses the news as removing the uncertainty surrounding the obesity programme and as enabling continued clinical development at lower risk than would have been the case had the outcome been the opposite. The clinical study is expected to be conducted using the existing tablet formulation for which good human exposure is already documented, with the study planned to evaluate higher doses and longer treatment duration.
