Aptahem AB (publ) (“Aptahem” eller “Bolaget”) har en bakgrund i över 17 år av forskning vid Lunds universitet och senare i samarbete med Karolinska institutet och Smittskyddsinstitutet. Med grund i den tidigare forskningen har Aptahem utvecklat nuvarande teknologi och patent in-house, där fokus är utveckling av läkemedelskandidater mot sjukdomar där inflammation och koagulation samverkar i sjukdomsförloppet. Idag prioriteras resurserna till läkemedelskandidaten Apta-1, vilket är ett akutläkemedel mot sepsis, för att förhindra organ- och vävnadsskador. Sepsis är ett sjukdomstillstånd som varje år drabbar ca 30 miljoner människor, varav 6 miljoner avlider. Idag saknas effektiva behandlingar vilket ger Apta-1 goda förutsättningar att snabbt ta marknadsandelar och således bidra till att rädda liv. Rent ekonomiskt är marknaden för sepsisbehandlingar omfattande och bedöms växa till närmare 6 miljarder dollar år 2029. Planen är att utlicensiera Apta-1 redan under tidig klinisk utveckling, vilket då rimligen bör innebära ett stort värde för Aptahem och dess aktieägare.

”Vi närmar oss slutet av ett turbulent 2020 och i senaste kvartalsrapportens VD-ord kunde vi utläsa två potentiella triggers att se fram emot framgent i form av studieresultat, dels från Kanada, dels från Sverige. Dessutom pågår ett flertal andra intressanta diskussioner med olika parter runt om i världen. Om dessa diskussioner leder till konkreta samarbeten är för tidigt att säga, men om så skulle vara fallet kan det utgöra starka värdedrivare i aktien. Detta, i kombination med potentiella kliniska framsteg under kommande kvartal, är viktigt att bevaka ur ett investerarperspektiv. Under oktober genomförs en företrädesemission om ca 32 MSEK, vilket därmed stärker Aptahems kassa, minskar den finansiella risken och möjliggör nästa steg i Bolagets utveckling. Genom en riskjuterad nuvärdesmodell (rNPV) ges ett motiverade bolagsvärde för Aptahem om ca 265 MSEK idag, motsvarande 4,0 kr per aktie i ett Base scenario”, säger ansvarig analytiker på Analyst Group.

Apta-1 är baserad på aptamerteknologi och består av s.k. aptamerer, en typ av kemiskt framställda biomolekyler, vars egenskaper karakteriseras av att de kan binda till förutbestämda mål, så som proteiner och peptider, med hög selektivitet och affinitet (dragningskraft mellan kemiska föreningar). Aptamerer kan till viss del jämföras med antikroppar men till skillnad från dessa är risken för skadliga immunreaktioner hos patienten låg, tack vare att de tillverkas syntetiskt och därmed undviks endotoxiner (ämnen som finns hos bakterieceller).

Sepsis är en konsekvens av att immunförsvaret överreagerar och genom Apta-1 kan immunförsvarets överreaktion balanseras och på så vis behandla sjukdomstillståndet. Idag behandlas sepsis primärt med antibiotika men detta är ibland inte en effektiv behandlingsmetod, speciellt om man inte lyckas bekämpa bakterierna eller att man redan har nått septisk chock. Behovet av Apta-1 kan således anses vara mycket högt idag.

Amerikanska smittskyddsmyndigheten uppskattar att fler än 1,1 miljoner patienter hamnade på intensivvårdsavdelningar i USA med sepsis som primärt eller sekundärt sjukdomstillstånd varje år under perioden 2000 till 2008. Tillståndet genererar årliga sjukhuskostnader som överstiger 38 miljarder dollar i enbart USA. De höga kostnaderna härrör från att fler än 1,8 miljoner individer beräknas diagnostiseras med sepsis eller septisk chock under 2020, bara i USA, en siffra som beräknas växa till 1,9 miljoner individer år 2030.

Den årliga vårdkostnaden och förekomsten av patientfall i Europa är mindre väldokumenterad. En studie som tidigare presenterats påvisade dock att kostnaden för varje patient med sepsis på intensivvårdsavdelningen belastade vårdsystemet med nästan 30 000 euro per år. Det har även uppskattats att ungefär 1,1 miljoner patienter drabbades av sepsis och septisk chock under 2020 i de fem största europiska länderna; Tyskland, Frankrike, Spanien, Italien och Storbritannien (”EU5”). Med en växande population beräknas antalet sepsisdrabbade i EU5 uppgå till 1,1 miljoner människor under 2030. Tillsammans med de höga behandlingskraven så resulterar detta i en kostnad för vårdsystemet på över 33 miljarder euro under 2018, vilket är i linje med de amerikanska siffrorna.

I Japan, som förutom USA och Europa anses vara en av de viktigaste läkemedelsmarknaderna, förväntas 454 000 patienter diagnostiseras med sepsis och septisk chock 2020. Sjukvårdskostnaden för en sepsispatient i Japan uppgår i genomsnitt till 2 640 000 JPY (ca 25 000 USD) i sjukhuskostnader och den resulterande kostnaden för alla sepsispatienter uppgår i Japan till motsvarande 11,4 miljarder USD per år.

Idag saknar således en effektiv behandling för att minska risken för vävnads och organskador och det kliniska behovet är således stort.

Aptahems nyckelpersoner har god erfarenhet och kompetens från läkemedelsbranschen. I Bolagets ledning finns personer med lång erfarenhet av att utveckla och kommersialisera bolag, inom främst life science. Styrelsen besitter en bred erfarenhet vad gäller läkemedelsutveckling, både inom ”big pharma” och mindre bolag, vilket fortsatt kommer vara till stor användning i utvecklingen av Apta-1 och de affärsmässiga beslut som behöver tas på vägen. Vidare finns även personer med vetenskaplig bakgrund med i både ledning och styrelse, bland annat Luiza Jedlina, CSO, som var helt avgörande i Aptahems inriktning mot sepsis och vägen framåt för Apta-1. Utanför ledning och styrelse har Aptahem också rekryterat ett erfaret team som t.ex. innefattar Thomas Rupp som arbetat med aptamertillverkning i över 30 år. Under Q2-20 rekryterades även Suzanne Kilany som Clinical Research Director (CRD), Suzanne har över 30 års erfarenhet från kliniskt utvecklingsarbete, bl.a. som ansvarig för kliniska studier i Europa, Ryssland och USA.

Sedan grundandet av Aptahem har vi fokuserat på att bygga upp kunskapen och förståelsen runt vår läkeme-delskandidat Apta-1 och förbereda väg till klinisk prövning för att slutligen kunna nå behövande patienter på ett mycket dödligt tillstånd. Genom positiva prekliniska studier i så humanlika sepsis-modeller som möjligt och ytterligare studier för att förstå egenskaperna av Apta-1, har vi under åren samlat resultat till den växande mängden data som styrker läkemedelkandidatens stora potential vilket ledde till vår andra patentfamilj på Apta-1s användningsområden. Förutom att driva vårt eget forskningsarbete så har forskningssamarbeten tillsammans med prominenta institutioner som Seattle Children’s Research Institute och Örebro universitet bidragit till den utökade förståelsen. Sammantaget har vi börjat få ut vårt namn genom publikationer i högt rankade vetenskapliga tidskrifter och mer är att vänta från vårt digra databibliotek. Det har varit en intensiv tid där balansen mellan innovationen av Apta-1, fördjupad kännedom om aptamerer och regulatoriska krav har gjort stor skillnad i utvecklingsarbetet.

Vår läkemedelskandidat Apta-1 utvecklas för behandling mot det livshotande tillståndet sepsis. Ett tillstånd som varje år drabbar ca 30 miljoner människor, varav sex miljoner människor avlider. Idag är det dessutom ett av de absolut dyraste tillstånden att behandla för amerikanska sjukhus och kostar varje år mer än 14,6 miljarder USD. Liknande situationer återfinns i Europa där tillståndet även där belastar sjukhusbudgetarna hårt. En vanligt förekommande dödsorsak på intensivvårdsavdelningar världen över är organsvikt i flera organ orsakat av sepsis. Det är alltså kroppens immunförsvar som överreagerar på en infektion, en överreaktion som kan skada kroppens organ. Det har sällan, om någon gång tidigare, varit ett sådant hårt tryck på intensivvården som detta år med påverkan från den globala Covid-19 pandemin. Rapporter indikerar nu att många av de med Covid-19 som avlidit på en intensivvårdsavdelning hade drabbats av sepsis. Sepsistillståndet kan däremot drabba vem som helst, utan känd infektion eller väsentliga symtom, och resulterar i akutsjukdom. Befintliga behandlingar för sepsis är idag ospecifika och riktade mot att förhindra komplikationer, framförallt med antibiotika, adrenalin, intravenös vätska och i de allra allvarligaste fallen stöttande behandling av sviktande organ såsom njurar, lever och hjärta. Det finns därför ett stort behov av ett nytt läkemedel som behandlar sepsistillståndet effektivt så att läkarna hinner identifiera orsaken bakom uppkomsten innan förloppet är för långt gånget.

Apta-1s utvecklingsprogram i sepsis har resulterat i prekliniska resultat som visar mycket god säkerhetsprofil och indikation på effekt. De djurstudier som gjorts in-house och hos våra samarbetspartners har även de visat god potential i andra indikationer tack vare den multiverksamma mekanismen som vi kan se. Apta-1 är en aptamer och är en ny typ av molekyl, där aptamerer uppvisat enastående förmåga att binda starkare och även vara mer specifika på vissa medicinska mål (targets) än nuvarande läkemedel. Apta-1 har imponerande anti-inflammatoriska, anti-koagulerande och immunomodulerande egenskaper vilka kan tillskrivas ursprungstarget samt aptamerteknologin. Givet den höga innovationsgraden associerat med Apta-1 är bland annat substanstillverkning ett relativt outforskat område vad gäller förfinad utveckling av tekniska processer, analysmetoder och storskalig tillverkning. Vi har redan gjort stora framsteg tillsammans med våra tillverkningspartners och kommer framöver att fortsätta utvecklingen för att skapa en effektiv produktionsprocess.

De värdeskapande aktiviteter som ligger i framtiden för Aptahem, förutom arbetet med substanstillverkning, är genomförandet av toxikologiska djurstudier enligt GLP-standard som kommer att avsluta det regulatoriska prekliniska programmet. Vi kommer även att söka vidare upplysningar genom interaktioner med läkemedelsmyndigheten i USA (FDA) och fortsätta att arbeta fram regulatorisk dokumentation som ett viktigt steg i förberedelse inför nästa steg i klinisk utveckling. Samtidigt drivs förstås stödjande aktiviteter medvetet framåt för att stärka positioneringen av bolaget utåt såsom affärsutveckling, patentskyddsarbete och utvecklingssamarbeten.

Som ledare inom terpeutiska aptamerer drivs vi av möjligheten av att kunna bidra med ett nytt effektivt läkemedel till de som drabbas av sepsis samt potentialen vi ser i andra potentiella användningar. Vi har en spännande tid framför oss och vi hoppas att ni vill vara med på resan.

Malmö den 5 oktober 2020

Aptahem AB (publ)
Mikael Lindstam, VD