Kommentar på Pila Pharmas preklinska studieresultat inom obesitas samt signering av ett avtal med en ny CRO avseende kliniska studier
2026-01-26·
Axel Ljunghammer·Pila Pharma
Pila Pharma AB (”Pila Pharma” eller ”Bolaget”) meddelade den 26 januari att Bolagets preklinska studier inom obesitas har färdigställts, vilka visade att kroppsvikten i de obesa råttorna i studien inte påverkades, däremot är resultaten från studien inte färdigställda och det är fortsatt inte känt om råttorna har blivit exponerade för Pila Pharmas kandidat XEN-D0501 eller inte. I samband med studieresultaten meddelade Pila Pharma att Bolaget har ingått ett avtal med en ny klinisk kontraktsforskningsorganisation (CRO) för att förbereda och lämna in en ansökan om klinisk prövning inom obesitas.
Analyst Groups syn på studieresultaten och den kliniska vägen framåt
Pila Pharmas avsikt i de prekliniska studierna var att använda en formulering som Bolaget tidigare framgångsrikt använt i preklinska råttstudier. Inför studiestarten ändrades dock formuleringen till en som är väl etablerad hos CRO:n för de preklinska studierna, Gubra, något som grundades i att de obesa råttorna inte tolererade den ursprungliga formuleringen. Beslutet att ändra formuleringen medförde en osäkerhet avseende den förväntade läkemedelsexponeringen, då den aktuella formuleringen tidigare inte har använts tillsammans med XEN-D0501. Den valda formuleringen resulterade potentiellt i en lägre biotillgänglighet, vilket beaktades i studiedesignen genom att relativt höga dosnivåer av XEN-D0501 administrerades. Därutöver genomfördes provtagning i slutet av studierna för att verifiera faktisk systemisk exponering, där resultaten avseende detta alltså inte är färdigställda. Givet detta går det ännu inte att fastslå om de uteblivna viktminskningsresultaten beror på en brist på effekt eller brist på exponering.
I samband med studieresultaten meddelade Pila Pharma även att Bolaget har tecknat ett avtal med en ny klinisk CRO för att förbereda och lämna in en ansökan om en klinisk studie inom obesitas. Ansökan förväntas kunna lämnas in i slutet av Q1-26, vi förväntar oss att Pila Pharma fortsätter den kliniska utvecklingen om den prekliniska studien visar att råttorna inte har exponerats för läkemedlet, därtill ser vi det som möjligt att Bolaget fortsätter den kliniska utvecklingen inom obesitas även om de prekliniska resultaten visar brist på effekt. Givet att XEN-D0501 redan har erhållit omfattande säkerhetsdata från tidigare studier så förväntas en sådan klinisk studie kunna erhålla regulatoriskt godkännande inom obesitas men vid brist på effekt i prekliniska studier med förhöjd riskprofil.
I vår initieringsanalys av Pila Pharma har vi räknat med att Bolaget kommer att driva två parallella utvecklingsspår inom obesitas och typ 2-diabetes, med två fas IIa-studier som estimeras starta under H1-26. Vi estimerar att kostnaden för dessa två kliniska studier uppgår till ca 17 MSEK vardera. Efter en övertecknad emission under augusti år 2025 som tillförde Pila Pharma ca 27 MSEK i estimerad nettolikvid samt estimerade kostnader under H2-25, beräknas kassan vid utgången av år 2025 uppgå till ca 16 MSEK, varför ytterligare finansiering förväntas krävas för att driva den kliniska utvecklingen vidare.
Bolaget har utestående teckningsoptioner av serie TO2 med teckningsperiod 5–15 februari år 2026, där teckningskursen kommer att uppgå till 70 % av det volymviktade priset per aktie under en period om 10 handelsdagar före teckningsperioden startar den 5:e februari, dock inte lägre än 1,50 eller högre än 3 kr per aktie, vid full teckning skulle det medföra ett kapitaltillskott om 45–90 MSEK. Om Pila Pharma inte tillförs tillräckligt med kapital för att fortsätta den kliniska utvecklingen inom obesitas och/eller typ 2-diabetes så kan ytterligare extern kapitalanskaffning för att finansiera den vidare kliniska utvecklingen inte uteslutas.
Pila Pharma avser för närvarande driva läkemedelsutveckling inom tre olika indikationer, varav obesitas utgör en av dessa, där Bolaget bl.a. har genomfört två fas IIa-studier inom typ 2-diabetes, vilka visade en gynnsam säkerhetsprofil samt tydliga effekter på glukostolerans och insulinrespons vid glukosbelastning. Pila Pharmas aktie är i skrivande stund ned ca 35 % sedan studieresultaten publicerades, vilket vi ser som en överreaktion givet att Bolaget bedriver utveckling inom fler indikationer än obesitas samt att det fortsatt är osäkert om det är brist på effekt eller brist på exponering som ligger bakom den uteblivna viktminskningen i studieresultaten.
Sammanfattningsvis visade de prekliniska obesitasstudierna ingen påverkan på kroppsvikten, men då exponeringsdata ännu inte är färdigställda går det i nuläget inte att avgöra om utfallet beror på bristande effekt eller otillräcklig läkemedelsexponering till följd av den ändrade formuleringen. Mot denna bakgrund innebär beslutet att ändå gå vidare och förbereda en klinisk ansökan med en ny CRO ett tydligt strategiskt vägval, där processen mot klinisk utveckling fortgår, men riskprofilen ökar om de slutliga prekliniska resultaten senare indikerar begränsad effekt i den prekliniska studien.
Analyst Group kommer att återkomma med en uppdaterad aktieanalys av Pila Pharma i samband med H2-rapporten.
Pila Pharma utvecklar läkemedelskandidaten XEN-D0501 för obesitas, typ 2-diabetes och erytromelalgi, en oralt administrerad, småmolekylär TRPV1-antagonist som syftar till att dämpa överaktiv inflammation kopplad till metabola störningar. Kandidaten bedöms vara skalbar och erbjuder ett differentierat alternativ jämfört mot dagens terapier, vilket förväntas vara avgörande för att göra primärt obesitasläkemedel mer tillgängligt. Vi anser att potentialen i förhållande till riskerna inte reflekteras i dagens värdering och baserat på en rNPV-modell härleds ett nuvärdesberäknat värde om 6,3 kr per aktie i ett Base scenario.