Pila Pharma

Pila Pharma AB (”Pila Pharma” eller ”Bolaget”) meddelade den 16 april år 2026 att den systemiska exponeringen av XEN-D0501 i de obesa råttorna i Bolagets prekliniska studier var mycket låg, och att detta sannolikt förklarar den uteblivna effekten på kroppsvikt som rapporterades i januari år 2026. Bolaget uppger att det vid dessa låga exponeringsnivåer inte är möjligt att dra några slutsatser om effekten av XEN-D0501 på kroppsvikt eller övriga parametrar. Pila Pharma meddelar att Bolaget avser att fortsätta som planerat mot en klinisk studie inom obesitas med Bolagets nuvarande tablettformulering, där god exponering redan har demonstrerats hos människa, och att studien förväntas utvärdera högre doser och längre behandlingsduration än vad som tillämpats i de prekliniska studierna.

• Exponeringsdata bekräftar: de uteblivna viktminskningsresultaten i januari år 2026 berodde sannolikt på otillräcklig läkemedelsexponering till följd av den ändrade formuleringen, inte på brist på effekt. Detta reducerar osäkerheten kring utvecklingsplanen.
• Bolaget betecknar utfallet som ett falskt negativt resultat och planerar att fortsätta klinisk utveckling inom obesitas, vilket nu bedöms göras till lägre risk än om exponeringen i de obesa råttorna hade varit tillräcklig, något som vi anser är positivt utifrån ett värderingsperspektiv.
• Den planerade kliniska studien inom obesitas förväntas utvärdera högre doser och längre behandlingsduration med en formulering där god exponering i människor redan är testad, varigenom exponeringsrisken är låg.
• Pila Pharma bedöms vara finansierade för att genomföra en klinisk fas Ib/IIa-studie inom obesitas.

Analyst Groups syn på nyheten

Nyheten om att råttorna i den prekliniska studien hade låg exponering av XEN-D0501 bedöms minska osäkerheten i Pila Pharmas obesitasprogram. Den centrala frågan efter de preliminära studieresultaten i januari år 2026 var huruvida den uteblivna viktminskningen i de obesa råttorna berodde på brist på effekt hos XEN-D0501 eller på bristande läkemedelsexponering till följd av den ändrade formuleringen, där det senare nu har bekräftats. Detta medför att den kliniska utvecklingen kan fortgå med en lägre riskprofil jämfört med om den prekliniska studien inte hade visat effekt trots exponering, vilket är positivt för värderingen. I den planerade kliniska studien förväntas en tablettformulering med tidigare dokumenterad god humanexponering genom Bolagets proprietära formulering, vilket reducerar exponeringsrisken i den studien.

Bakgrund till nyheten – tidigare genomförda prekliniska studier

Bakgrunden till nyheten är att Pila Pharma i december år 2025 initierade prekliniska studier i samarbete med CRO:n Gubra, i syfte att uppnå prekliniskt proof-of-concept för XEN-D0501 i obesa råttor. Inför studiestart ändrades formuleringen från den som tidigare framgångsrikt tillämpats i Bolagets 13-veckors toxikologistudie, till en formulering väl etablerad hos Gubra, då de obesa råttorna inte tolererade den ursprungliga formuleringen, vilket introducerade en exponeringsosäkerhet. I januari år 2026 rapporterade Pila Pharma att studierna var färdigställda utan påverkan på kroppsvikt, men med exponeringsdata ännu utestående. Pila Pharma meddelade i samband med detta även att Bolaget hade tecknat avtal med en ny klinisk CRO för att förbereda ansökan om klinisk prövning inom obesitas, vilket tydde på fortsatt klinisk utvecklingen oaktat resultaten i den prekliniska studien.

De prekliniska studierna ledde likväl inte till det proof-of-concept som från början var målet med studien, att demonstrera effekt på kroppsvikt i en etablerad djurmodell innan övergång till klinisk fas. Givet att exponeringen var otillräcklig i studien har detta prekliniska proof-of-concept inte erhållits, och Pila Pharma går nu direkt till klinisk fas utan detta underlag. Analyst Group bedömer att detta innebär en något förhöjd riskprofil jämfört med en situation där preklinisk effekt hade bekräftats, men att den låga exponeringen av XEN-D0501 utifrån rådande läge sammantaget är positiv i den meningen att den centrala osäkerhetsfaktorn om effektpotentialen kvarstår öppen snarare än att ha vederlagts.

Den kliniska vägen framåt – flera valmöjligheter

Beträffande den kliniska vägen framåt estimerar Analyst Group att kostnaden för en klinisk fas Ib/IIa-studie inom obesitas uppgår till ca 17 MSEK. Med en kombinerad kassa om ca 19,3 MSEK vid utgången av december år 2025 och ca 5,4 MSEK tillfört från teckningsoptionerna av serie TO2 i februari år 2026 bedöms Bolaget ha kapital för att initiera och genomföra en klinisk studie inom obesitas. En parallell acceleration som även innefattar en studie inom typ 2-diabetes, vilket är Analyst Groups estimerade utvecklingsplan i vår senaste aktieanalys, bedöms dock kräva ytterligare externt kapital.

En studie inom endast obesitas förväntas således innebära fördelen att genomföra ytterligare klinisk utveckling med befintligt kapital, medan en parallell utveckling av obesitas och typ 2-diabetes skulle accelerera den kliniska utvecklingen och därmed potentiellt snabbare skapa ett mer attraktivt paket för en potentiell partner, men där ytterligare externt kapital då skulle behövas för att genomföra studierna. Analyst Group förväntar sig mer information om prioriteringar i den fortsatta kliniska utvecklingen och kapitalbehov vid en kommande presentation eller kapitalmarknadsdag som Pila Pharma tidigare har aviserat.

Sammanfattningsvis bekräftar dagens besked att de prekliniska resultat som presenterades i januari år 2026 utgjorde ett falskt negativt utfall, och att XEN-D0501:s effektpotential inom obesitas ännu inte har prövats under adekvata exponeringsbetingelser. Analyst Group bedömer att nyheten tar bort osäkerheten kring obesitasprogrammet och möjliggör fortsatt klinisk utveckling till lägre risk än om utfallet varit tvärtom. Den kliniska studien förväntas genomföras med en befintlig formulering där god humanexponering redan är dokumenterad, där studien planeras att utvärdera högre doser och längre behandlingsduration.