Pila Pharma

Pila Pharma AB (”Pila Pharma” eller ”Bolaget”) meddelade den 29 september år 2026 att det kliniska prövningsställe som ska genomföra säkerhetsdelen (del 1) av PP-CT04 har initierats och aktiverats, varigenom rekryteringen av deltagare nu inleds. Initieringen utgör det sista steget innan deltagare kan inkluderas i studien och säkerställer att prövare och studiepersonal har utbildats i studieprotokollet, att regulatorisk och etisk dokumentation är på plats samt att prövningsställets rutiner och faciliteter uppfyller kraven enligt GCP.

• Studien går från godkännande till genomförande: rekryteringsstarten innebär att obesitassatsningen har nått klinisk fas, varigenom kommande värdedrivare i högre grad blir resultatdrivna.
• Studien prövar det som hittills har saknats: PP-CT04 utvärderar upp till fyra gånger högre dos och tre gånger längre behandlingstid än Bolagets senaste kliniska studie, vilket adresserar frågan om tolerabilitet och exponering, medan del 2 även kan utvärdera effekt.
• Dosfinnandet har bäring på hela pipelinen: en fastställd tolerabel dos förväntas underlätta den fortsatta utvecklingen inom typ 2-diabetes, erytromelalgi och potentiellt ytterligare sjukdomar, och kan utgöra ett underlag för att utvärdera kombinationsbehandlingar i partnerdiskussioner.
• Tidsplanen bedöms vara intakt: studiestarten ligger i linje med vårt antagande om klinisk start inom obesitas under H2-26.

Analyst Groups syn på nyheten

Med rekryteringsstarten har den övergång från förberedelse till genomförande som det regulatoriska godkännandet i augusti möjliggjorde nu realiserats, vilket ses som nyhetens huvudsakliga innebörd. Sedan företrädesemissionen sommaren år 2025, genom vilken Bolaget delvis finansierade satsningen inom obesitas, har utvecklingen i allt väsentligt bestått av opportunistiskt prekliniskt arbete med begränsade resultat, val av klinisk kontraktsforskningsorganisation och regulatoriska förberedelser. Dessa aktiviteter är nödvändiga men genererar i sig inga kliniska data. Med studien nu på väg att inledas förflyttas värdeutvecklingen i caset till kliniska resultat, samtidigt som Pila Pharma realiserar en studie av det slag som har ingått i Bolagets utvecklingsplan sedan noteringen år 2021.

PP-CT04 är en tvådelad, randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad studie som under tolv veckor utvärderar säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt av XEN-D0501 i totalt 46 personer som lever med obesitas. Varje deltagare trappas individuellt upp från 4 mg till maximalt 16 mg två gånger dagligen, med en veckas behandling per dosnivå. Därefter fortsätter deltagaren på sin högsta tolererade dos under en åtta veckor lång underhållsperiod. Som jämförelse doserades XEN-D0501 i PP-CT02, som genomfördes i personer med obesitas och typ 2-diabetes, med 4 mg två gånger dagligen under fyra veckor. I den studien observerades en gynnsam säkerhetsprofil samt effekter på glukostolerans och insulinrespons. Bolaget har sedan flera år framhållit att högre doser och längre behandlingstid är nödvändiga för meningsfull effekt på kroppsvikt, vilket PP-CT04 avser att testa. Prekliniskt proof-of-concept inom obesitas erhölls inte, då den uteblivna viktminskningen förklarades av otillräcklig läkemedelsexponering, och studien blir därmed den första miljö där exponeringsfrågan kan besvaras under kontrollerade former i människa. Eftersom varje deltagare fortsätter på sin högsta tolererade dos avgörs den uppnådda exponeringen av tolerabiliteten under upptrappningen. Del 1 utgör därför inte enbart en säkerhetsavstämning, utan den datapunkt som bestämmer vid vilken dosnivå effektutvärderingen kan genomföras.

Del 1 omfattar åtta deltagare och genomförs med mer intensiv säkerhetsövervakning. Del 2 omfattar resterande 38 deltagare med samma övergripande design och utgör studiens effektdel. Den kan inledas när samtliga deltagare i del 1 har doserats i minst fem veckor och Bolagets interna säkerhetskommitté har lämnat en positiv rekommendation. I vår senaste aktieanalys antog vi en klinisk studiestart inom obesitas under H2-26, att del 1 färdigställs kring årsskiftet 2026/2027 och att del 2 avslutas runt sommaren år 2027. Rekryteringsstarten ligger i stort i linje med dessa antaganden, och rekryteringen inom obesitas bedöms vara mindre komplex än inom typ 2-diabetes, då deltagarna i studiesammanhang i regel kan hanteras som friska frivilliga.

Värdet av det dosfinnande momentet bedöms vidare sträcka sig bortom den indikation studien formellt avser. Den dos-, säkerhets- och farmakokinetikinformation som genereras är i huvudsak knuten till substansen snarare än till indikationen. Ett gynnsamt utfall i del 1 förväntas därför underlätta den planerade fas IIa-studien inom typ 2-diabetes, PP-CT03, liksom utvecklingen inom erytromelalgi, där Bolaget innehar särläkemedelsstatus från FDA. Tolerabiliteten kan skilja sig mellan patientgrupper, varför en fastställd dosnivå inte per automatik kan överföras mellan indikationer. Även med det förbehållet utgör del 1 en värdedrivare för utvecklingsportföljen som helhet och för det datapaket som ligger till grund för det partneravtal om totalt 310 MUSD som Analyst Group estimerar tecknas år 2028.

Sammanfattningsvis innebär rekryteringsstarten att Pila Pharma har gått från regulatoriskt godkännande till klinisk exekvering inom obesitas. PP-CT04 prövar för första gången XEN-D0501 vid väsentligt högre doser och längre, kliniskt relevanta behandlingstider, och adresserar därmed den fråga om tolerabilitet som lämnades obesvarad i PP-CT02, den tidigare fyra veckor långa kliniska studien där XEN-D0501 testades med 4 mg två gånger dagligen i personer med obesitas och typ 2-diabetes. Samtidigt förväntas det dosfinnande momentet i del 1 lägga grunden för den fortsatta kliniska utvecklingen inom typ 2-diabetes och erytromelalgi, samt potentiellt ytterligare indikationer.