Pila Pharma

Pila Pharma AB (”Pila Pharma” eller ”Bolaget”) meddelade den 19 december att Bolaget har initierat prekliniska studier av dess läkemedelskandidat XEN-D0501 i obesitas. Studierna genomförs i samarbete med Gubra, vilka är specialiserade på prekliniska kontraktsforskningstjänster och läkemedelsutveckling inom metabola sjukdomar.

Analyst Groups syn på studiestarten

De nu startade prekliniska obesitasstudier i samarbete med Gubra förväntas ske i två etablerade råttmodeller avseende obesitas (DIO- och Zuckerråttor) för att uppnå proof-of-concept inom obesitas, finansierat genom en övertecknad företrädesemission under sommaren år 2025. DIO-råttan utgör en vedertagen djurmodell för obesitas, där normala råttor utfodras med en fettrik diet för att inducera övervikt. Zucker-råttan är en annan etablerad och relevant obesitasmodell, där en genetisk mutation leder till hyperfagi, vilket medför att djuren spontant utvecklar fetma trots en standardiserad kost, till följd av ett kroniskt kaloriöverskott.

Det primära målet med studien är att demonstrera prekliniskt proof-of-concept för Bolagets kandidat XEN-D0501 i råttor som lever med obesitas genom att undersöka effekten på kroppsvikt men där även andra endpoints kommer att undersökas gällande olika aspekter av obesitas och inflammation. Studien kommer undersöka effekten av fyra veckors behandling av Pila Pharmas TRPV1-antagonist XEN-D0501, vilket medför att Bolaget bedöms kunna presentera resultaten i början på år 2026, innan teckningsperioden för Bolagets teckningsoptioner av serie TO2 startar den 5:e februari.

Inledningsvis var avsikten att använda samma orala formulering som tidigare framgångsrikt tillämpats i den 13 veckor långa toxikologistudien på normala råttor, genomförd av Pila Pharma. Det har emellertid beslutats att i stället använda en formulering som är väl etablerad hos Gubra, i syfte att säkerställa optimal anpassning för dosering i obesa råttor. Beslutet att ändra formuleringen förväntas medföra en viss osäkerhet avseende den förväntade läkemedelsexponeringen, då den aktuella formuleringen tidigare inte har använts tillsammans med XEN-D0501. Valet har dock gjorts i linje med rekommendationer från Gubra och bedöms vara den mest lämpliga lösningen för dosering i obesa råttor. Den valda formuleringen kan potentiellt resultera i en lägre biotillgänglighet, vilket har beaktats i studiedesignen genom att relativt höga dosnivåer av XEN-D0501 administreras. Därutöver kommer provtagning att genomföras i slutet av studierna för att verifiera faktisk systemisk exponering och därigenom reducera den farmakokinetiska osäkerheten.

Ambitionen efter de prekliniska studierna är att driva två parallella utvecklingsspår, i överviktiga patienter med och utan typ 2-diabetes, för att skapa ett omfattande och kommersiellt attraktivt datapaket. Oaktat vad resultaten i de prekliniska studierna visar ser vi det som möjligt att Pila Pharma driver utvecklingen inom obesitas vidare mot klinisk fas. Analyst Group bedömer att kliniska studier inom obesitas skulle kunna erhålla godkännande att genomföras, givet den omfattande säkerhetsdata som finns för kandidaten från tidigare studier, där kandidaten har testats i över 300 personer historiskt, med god uppvisad säkerhet.

De planerade kliniska studierna inom obesitas och typ 2-diabetes skulle omfatta fas Ib/IIa-studier, dels i personer med obesitas, dels i personer med obesitas och diabetes, med tre månaders behandling. Studierna ska fastställa maximal tolererad dos, bekräfta säkerhetsprofilen och generera preliminära data avseende viktreduktion som kan ligga till grund för en potentiell försäljning eller licensiering till en större läkemedelsaktör, samt positionera XEN-D0501 som en potentiell förstklassig oral behandling för obesitas och obesitasrelaterade komorbiditeter.

Sammanfattningsvis ser Analyst Group positivt på att Pila Pharma har initierat prekliniska studier av XEN-D0501 inom obesitas, då detta markerar ett viktigt steg mot att bredda kandidatens användningsområde till en stor och kommersiellt attraktiv indikation. Studierna, som genomförs i väletablerade obesitasmodeller tillsammans med den erfarna partnern Gubra, syftar till att uppnå prekliniskt proof-of-concept med resultat väntade i början av år 2026.

Analyst Group kommer att återkomma med en fullständig aktieanalys av Pila Pharma i januari.